中国药学会团体标准
T/CPHARMA002-2025代替T/CPHARMA 002-2019
药物流行病学研究方法学指南（第2版）Guide on methodological standards inpharmacoepidemiology (2ndedition)
目次
前 言. II引 言. III1范围，2规范性引用文件3术语和定义4缩略语.5研究方案的制定5.2一般性考虑 5.1研究间题 65.3构成要素， 65.5研究方法 5.4研究目标 10106研究的实施， 6.1一般性考虑 12 126.2伦理要求、患者隐私和数据保护 126.3数据的收集、管理和审核的质量控制 136.4数据分析 138研究报告的撰写 7不良事件报告， 148.1一般性考虑 14 148.2组成. 149研究结果的发表 1510主要应用场景. 1510.1药物利用研究（DUR） 10.2药物疗效比较研究（CER） 1610.3药物经济学评价（PE） 16 1610.4药物警戒影响研究（PIR） 1711主要应用主题. 1711.1疫苗安全性、有效性研究 1711.2中成药上市后安全性、有效性研究， 1812其他. 12.1药物基因组学研究， 18 1812.2人工智能在药物流行病学中的应用， 1812.3药物流行病学指导真实世界证据产生 6参考文献. 21
前言
起草. 本文件按照GB/T1.1-2020《标准化工作导则第1部分：标准化文件的结构和起草规则》的规定
本文件代替T/CPHARMA002-2019《中国药学会团体标准中国药物流行病学研究方法学指南》，与T/CPHARMA002-2019相比，除结构调整和编辑性改动外，主要内容变化如下：
a）新增“规范性引用文件”：
b）补充术语、定义以及缩略语：d）增补研究方案构成要素及相关方法学要求，涵盖研究问题、研究目标、研究方法（如研究设质量保证和质量控制）等：e）增加研究实施的一般性考虑： f)更新伦理要求、患者隐私和数据保护相关内容；g）更新数据的收集、管理和审核的质量控制建议：，，，（ j）增加研究报告撰写的建议：1）新增药物利用研究、药物经济学评价、药物警戒影响研究、中成药上市后安全性、有效性研究、人工智能在药物流行病学中的应用和药物流行病学指导真实世界证据等相关内容：m）增加产生药物疗效比较研究证据的方法：o）增加基因变异检测主要技术方法以及药物基因组学研究的数据分析方法.
计、数据源、研究人群、研究样本量、暴露或干预、结局、对照、协变量、分析方法、数据
h）增加数据分析的要求与建议：
n）补充疫苗有效性、安全性的研究设计，以及疫苗安全性信号检测和评价的方法：
Pharmacoepidemiology）发布的《良好药物流行病学规范指南》（Guidelinesfor Good 本文件在系统梳理全球文献的基础上，参考国际药物流行病学会（InternationalSocietyofPharmacoepidemiology Practices）及欧盟药物流行病学和药物警戒网络中心（TheEuropean Network ofCentres for Pharmacoepidemiology and Pharmacovigilance）发布的《药物流行病学研究方法学标准 指导手册》（Guideon Methodological Standards in Pharmacoepidemiology）等多部具有代表性的国际指南，并结合中国相关实践起草.
本文件不涉及专利.
本文件由中国药学会药物流行病学专业委员会提出.
本文件由中国药学会归口.
本文件起草单位：中国药学会药物流行病学专业委员会.
本文件主要起草人：孙凤、詹思延、沈传男、宋海波、任经天、辛华雯、吴嘉瑞、翟所迪、文爱东、蔡卫民、方世平、毛宗福、吴东方、沈爱宗、程虹、张程亮、邱晓燕、宫建、洗静怡、唐少文、管晓东、宇、张艺漾、孟若谷、程吟楚、卓琳、刘志科、刘玉强、高乐、董健卫、贾运涛、蒋磊、寇皓、李 王胜锋、背洋、杨智荣、颜济南、吴的效、聂晓璐、武珊珊、田金徽、柳鹏程、叶小飞、曾力楠、赵厚海、林志健、刘铎、刘芳、刘刚、罗璨、孟现民、宁毅、邱学文、尚楠、沈静、师少军、宋学坤、孙静、汪燕燕、王连心、王雯、王怡、吴婷、徐惠琴、闫峻峰、闫磊、杨兴华、余爱荣、袁静、张波、张鹏、张伟霞、张秀华、赵立波、周吉芳、周凌云.
本文件及其所替代文件的历次版本发布情况为：
2019年首次发布为T/CPHARMA002-2019.
一本次为第一次修订.
引言
病学研究能为药物的安全性和有效性提供重要信息，并越来越多地应用于卫生保健系统、干预措施及键 药物流行病学是运用流行病学原理与方法，研究人群中药物的利用及其效应的应用科学.药物流行康相关行为的评价中.为保证药物流行病学研究的质量，激励有益于患者和公众健康的创新，世界各国 监管机构与学术组织纷纷结合本国国情发布了相关指南.中国药学会药物流行病学专业委员会也于2019年发布《药物流行病学研究方法学指南》团体标准，对我国该领域的发展具有重要意义.
近五年来，国外主要相关指南不断更新，以适应药物流行病学和真实世界证据（Realworldevidence，RWE）等领域的快速发展.与此同时，我国药物流行病学研究也处于蓬勃发展阶段.与2019 年的第1版指南相比，研究所涉及的数据来源、关键要素、研究设计、分析策略和研究场景等均发生了较多变化.因此，有必要对该指南进行修订，以期为政府监管部门、研究机构及药物研发生产企业等开展药物流行病学研究提供更加明确的指引与参考.
等，并概述其主要应用领域的特点或特殊要求.需要指出的是，本标准不涉及具体技术细节.因此，在开展具体研究时，应结合指南解读、相关技术指南及规范性文件共同使用，以确保生成高质量的研究证 据.
药物流行病学研究方法学指南（第2版）
1范围
本文件给出了我国药物流行病学研究的内容、方法、类型和实施等内容. 本文件适用于政府监管部门、研究机构、药物生产企业等开展药物流行病学研究.
2规范性引用文件
下列文件中的内容通过文中的规范性引用而构成本文件必不可少的条款.其中，注日期的引用文件，文件. 仅该日期对应的版本适用于本文件：不注日期的引用文件，其最新版本（包括的修改单）适用于本
GB/T38736人类生物样本保藏伦理要求
3术语和定义
下列术语和定义适用于本文件.
3. 1
药物流行病学pharmacoepidemiology
运用流行病学原理与方法，研究人群中药品的利用及其效应的应用科学.
[来源：曾繁典，郑荣远，詹思延，等，药物流行病学[M].2版，北京：中国医药科技出版社，2016：1. ]
3.2变量
3.2.1
研究对象接触过某种药物或具有某种与研究目的相关的特征或行为.
3.2.2
干预intervention
究对象的影响. 研究者为实现研究目的，有意地对研究对象实施的措施或行动，并观察或测量这些措施或行动对研
3.2.3
结局oute
在随访观察中被观察和测量的、与研究假设相关的结果事件.
3.2. 4
协变量covariate
研究中可能对结局有预测作用的变量.
注：协变量可能是研究本身所关注的变量，也可能是混杂变量或效应修饰变量.
3.3研究设计
3.3.1
实效性试验pragmaticclinicaltrial
在常规或接近常规的临床环境下，针对异质性更高、更具代表性的患者群体，使用标准化程度较低的治疗方案，对干预措施进行评估的随机对照试验.
[来源： The European Network of Centres for Pharmacoepidemiology and Pharmacovigilance(ENCePP) . Guide on Methodological Standards in Pharmacoepidemiology (Revision 11) [EB/0L].() []. https: //encepp. europa eu/encepptoolkit/methodologicalguide_en 有修改]
